世界で初めてオーダーメイド遺伝子編集を用いた治療がアメリカで成功し、難病の人たちを助ける可能性が広がっています。
生後9カ月のKJくんはアンモニアの分解酵素が足りない、遺伝性の難病を抱えて生まれました。
これまで抜本的な治療は肝移植でしたが、今回、医療チームは病気を引き起こすKJくんの遺伝子変異を特定し、そこだけを修正するオーダーメイドの薬を開発。
点滴の結果、回復に向かっているということです。
使われたのは2020年にノーベル化学賞を受賞したCRISPRーCas9という、より簡単に遺伝情報を書き換える技術で、投薬までの期間はわずか半年でした。
今回の成功で、オーダーメイド遺伝子編集による治療が、筋ジストロフィーなど他の遺伝性疾患にも広がる可能性が出てきています。
画像：Children’s Hospital Of Philadelphia
